Hvis du vil ha en rullebane full av oppturer, nedturer, vendinger og svinger, flytt en del av porteføljen til farmasøytisk eller bioteknisk sektor. Hver dag, inkludert helger, er nyhetstråder fulle av pressemeldinger fra disse selskapene som beskriver resultatene av kliniske studier utført på nye og eksperimentelle stoffer og forbindelser.
Disse utgivelsene er ofte fylt med informasjon som den gjennomsnittlige personen ikke forstår. For eksempel, 11. juli, Celgene (NASDAQ: CELG CELGCelgene Corp101. 64 + 1. 60% Laget med Highstock 4. 2. 6 ) kunngjorde resultater fra en fase 3 studie av stoffet Revlimid, som sendte aksjen stigende 7 prosent. Også den 11. juli, Bristol-Myers Squibb (NYSE: BMY BMYBristol-Myers Squibb Co61. 68-0. 87% Laget med Highstock 4. 2. 6 ) og Pfizer (NYSE: PFE PFEPfizer Inc35. 32-0. 65% Laget med Highstock 4. 2. 6 ) kunngjorde at FDA godkjente for gjennomgang en tilleggs ny narkotikaprogram for Eliquis, et forebyggende stoff for lungeemboli.
SEE: Bioteknologiens opp og ned
Hva er en klinisk prøve, hva er de ulike faser, og hvorfor oppnår resultatene av disse forsøkene og applikasjonene ofte tosifrede bevegelser i prisen på lager?
Hva er en klinisk prøve?
Også kalt en intervensjonsstudie, innebærer en klinisk prøve å gi deltakerne visse medisinterapi, medisinsk utstyr eller atferdsendringer for å studere effektiviteten. Disse forsøkene sammenligner ofte en ny medisinsk terapi til en allerede eksisterende. Hvis det er et stoff, blir eksperimentell forbindelse gitt til noen pasienter mens en placebo, en inaktiv forbindelse uten medisinsk effekt, gis til andre.
Kliniske studier blir ofte overvåket av en lege som har støttepersonell fra andre leger og medisinske fagpersoner. De er ofte sponset av et farmasøytisk selskap, universitet, privat stiftelse eller andre offentlige og private organisasjoner.
Hva er kliniske forsøksfaser?
De fleste bioteknologiske og farmasøytiske historier du leser nevner noe om fase 1, fase 2 og fase 3 studier, men hva betyr det?
Når det gjelder medisiner, er Food and Drug Administration ansvarlig for godkjenning av alle legemidler til offentlig salg. Byrået krever at alle narkotika følger samme vei til godkjenning.
Investigational New Drug Application (IND)
Det sponserende legemiddelfirmaet sender dette til FDA, ofte etter å ha søkt råd fra byrået. Søknaden krever at selskapet viser resultatene av testing utført på laboratoriedyr og hvordan de planlegger å gjennomføre studien på mennesker. FDA, sammen med et panel av eksperter, heter det institusjonelle kontrollpanelet (IRB), og bestemmer da om det er trygt å fortsette i klinisk prøvefase.
SE: Farmasøytisk sektor: Hjelper FDA eller skade?
Kliniske prøveprotokoller
IRB undersøker detaljene i prøveprotokollene. Dette inkluderer type deltaker, testplan, medisinering og dosering, lengden på studien og dens mål. Når protokollene er godkjent, starter forsøkene.
Fase 1
Prøveforsøkstest for sikkerhet. Legemidlet er gitt til friske frivillige for å bestemme stoffets hyppigste bivirkninger og hvordan det absorberes og utskilles. Vanligvis deltar 20 til 80 personer i fase 1-forsøk.
Fase 2
Fungerer stoffet? Å gi stoffet er godkjent for videre studier, tester fase 2 for effektivitet sammen med ytterligere sikkerhetsovervåkning. Har stoffet et klinisk signifikant utfall for tilstanden det er ment å behandle? Deltakere inkluderer de med sykdommen eller tilstanden som legemidlet er indikert for. Dette er hvor noen deltakere får det aktive stoffet mens andre får placebo eller et annet stoff. Deltakere varierer fra noen få dusin til mer enn 300.
SE: Evaluering av farmasøytiske bedrifter
Fase 3
Er det bedre enn dagens behandlinger? FDA og stoffets sponsor jobber sammen for å designe fase 3-studiene. De kan studere stoffet på forskjellige populasjoner ved forskjellige doser, og i kombinasjon med andre legemidler. Dette er ofte dobbeltblindstudier hvor verken deltakerne eller forskerne vet hvem som mottok det aktive stoffet. Fase 3-forsøk er store i omfang - noen ganger involverer titusenvis av mennesker over hele verden, men ifølge FDA er de fleste ikke større enn 3 000. Hvis stoffet er funnet å gi pasienten mer fordel enn andre stoffer, og siden Effekter er håndterbare, en ny narkotikaapplikasjon er arkivert.
Ny Drug Application
FDA har 60 dager å avgjøre om søknaden vil bli arkivert for gjennomgang. Hvis søknaden er ufullstendig, vil søknaden bli sendt tilbake til narkotikasponsor. Det kan være noe så enkelt som manglende papirarbeid eller så kostbart som ikke utfører en del av den kliniske prøveprosessen.
Mulig godkjenning
FDA vil besøke produksjonsanlegget, gjennomgå merkingsinformasjon og studere all klinisk prøveinformasjon for å avgjøre om godkjenning av stoffet skal godkjennes.
Fase 4
Fase 4-studier gjennomføres noen ganger for å studere effekter som oppstår når stoffet er godkjent og får stor utbredelse. Hvis en bivirkning rapporteres hos et betydelig antall pasienter, kan en fase 4 studie forsøke å avgjøre om bivirkningen er forbundet med stoffet eller fra stoffet i kombinasjon med en annen eller visse matvarer.
For et infographic som beskriver prosessen, klikk her.
Hvorfor er bioteknologiske og farmasøytiske aksjer så flyktige?
Jo større selskapet, de mindre ugunstige kliniske dataene vil påvirke aksjekursen, men for de små oppstartene som kan utvikle bare en type terapi, dersom det mislykkes på et hvilket som helst tidspunkt i den kliniske prosessen, vil levedyktigheten av selskapet gå fremover kan være aktuelt.
Ifølge Pharmaceutical Research and Manufacturers of America (PhRMA), kunne utviklingen av et enkelt stoff koste så mye som $ 1. 3 milliarder i 2005 dollar. Selv om det finnes et bredt spekter av prislapper på stoffutvikling, er det klart at det er dyrt. Når som helst i prosessen, kan stoffet bli forlatt, noe som betyr at alle eller de fleste av pengene som er investert i det, er borte.
Ifølge FDA vil de fleste stoffene i utviklingen ikke ende opp med apotekshyller som gjør prosessen til en stor dollar-spill for farmasøytisk industri.
SEE: Pharmaceuticals Phenoms: America's Best-selling Medicines
Take Action
Neste gang du leser en pressemelding, tenk på hvor langt langs et stoff eller en enhet er i utviklingen. Den 11. juli ble Alnylam Pharmaceuticals (NASDAQ: ALNY ALNYAlnylam Pharmaceuticals Inc130. 50-1. 41% Created with Highstock 4. 2. 6 ) rapportert positive fase 1 data på en sammensatt kalles ALN-TTRsc. Mens dette skapte tosifrede gevinster for aksjene, ikke vær rask for å hente penger på navn som rapporterer resultatene fra tidlig stadium.
Hvis fase 2 eller fase 3-forsøk ikke gir de tiltenkte resultatene, kan alle gevinster, pluss mye mer, slettes på en dag. Generelt, hvis du har et lengre siktsperspektiv, se etter selskaper som kunngjør senere resultater. Disse aksjene er mer sannsynlig å ha langsiktig oppholdskraft.