Gene-Editing Revolution: Hva er CRISPR-Cas9?

Genome Editing with CRISPR-Cas9 (April 2025)

Genome Editing with CRISPR-Cas9 (April 2025)
AD:
Gene-Editing Revolution: Hva er CRISPR-Cas9?

Innholdsfortegnelse:

Anonim

Ikke engang for fem år siden kom forskere over en egenskap av bakterielle genomer som har potensial til å forandre verden på dype måter. CRISP-Cas9, som den resulterende teknologien er kjent, gjør det mulig for forskere å programmere hvilke mengder som er et molekylært par saks for å kutte et stykke uønsket DNA og erstatte det med en annen streng. Nøyaktigheten som dette kan oppnås, mens alt annet enn perfekt, er uten sidestykke.

Det kan høres ut som en slags ting som kan kurere fryktelige sykdommer og genetiske forstyrrelser, øke avkastningen og kvaliteten på avlinger, og de-fang sykdomsbærende skadedyr. Faktisk, på kort tid har CRISPR vært hos oss, forskere har sett på alle disse programmene og mer. Klemspunkter forblir, for ikke å nevne dype etiske spørsmål, men en ting er sikker: du vil høre mye mer om CRISPR før lenge.

AD:

Hvordan virker det?

CRISPR står for "klyngede, regelmessige interspaced korte palindromiske gjentakelser". Det er en kvalitet av noe bakterielt DNA som gjør at feilene kan skape RNA - en slags enkeltstrenget pseudo-DNA - som søker ut DNA som samsvarer med sin sekvens av "baser". Bakteriene vil da sende Cas9, et protein, for å angripe det merkede DNA (nyere forskning tyder på et annet protein, Cpf1, kan fungere så godt eller bedre). For bakterier er målene virus. Med litt tinkering kan CRISPR-Cas9 også brukes til å erstatte det målrettede DNA med noe mer foretrukket.

AD:

Denne videoforklaringen er høflighet av Intellia Therapeutics.

Hva kan du gjøre med det?

I menneskelige hender utgjør denne evnen det som er kjent i vanlig språk som å spille Gud. Det gir en enorm forbedring på eksisterende genterapier: Forskere har spilt rundt med behandlinger for HIV, Huntingtons, hemofili, kreft og forferdelige sjeldne sykdommer som Sanfillipo. Det har landbruksapplikasjoner som vil gjøre Monsanto Co. 's (MON

MONMonsanto Co119. 53-0. 28% Laget med Highstock 4. 2 6 ) munnvann (mer om det nedenfor). Det gir også evnen, i teorien, å gjøre utrolige nyttige ting som å stenge myggets evne til å overføre sykdommer. Forskere har brukt CRISPR på makaques, sorghum, zebrafisk, ris og andre arter. De har behandlet leversykdom hos mus. Et kinesisk team har brukt CRISPR for å redigere et ikke-livskraftig menneskelig embryo.

Hva skal du gjøre med det?

Det er der de etiske problemene blir klissete. CRISPR-Cas9 kan i teorien brukes til å "forbedre" mennesker, noe som gjør dem raskere, smartere eller høyere, ikke bare mindre utsatt for genetiske lidelser. Mange finner denne motbydelig på ansiktet av filosofiske grunner. De praktiske implikasjonene er også nyskapende.Siden bare rike mennesker sannsynligvis vil ha råd til slik behandling, vil vi bli møtt med et samfunn der økonomisk ulikhet er forverret av biologisk ulikhet?

Det bringer opp eugenikkens spøkelse. Vil CRISPR bli brukt til å "forbedre" folk på måter som er blatant subjektive, ved å gi barna den "rette" øyenfarge, eller verre? Det kan sannsynligvis bli utnyttet til å utnytte folk på forferdelige måter også.

En stor gruppe av forskere motvirker eventuelle modifikasjoner av "germ line" -celler, de som vil passere deres genetiske materiale til neste generasjon. Tross alt, selv om alle er etisk plagsomt, om deres bruk av CRISPR, hva om de gjør en irreversibel, potensielt multigenerasjonell feil?

Nasjonalt vitenskapsakademi møtte tidligere denne måneden for å diskutere konsekvensene av CRISPR og retningslinjene som skulle gjelde for bruk. De forventes å utstede en rapport senere i år.

Hvem eier det?

Monsanto kan være interessert i CRISPR, men det er ikke villt om det juridiske slaget som går over intellektuelle rettigheter, og har uttalt at det vil holde avstanden til problemet er oppklaret. To forskere, Feng Zhang fra MITs brede institutt og Jennifer Doudna fra Berkeley, kjemper over CRISPRs sentrale patent. Zhang er "junior partiet" i tvisten, noe som betyr at bevisbyrden faller på ham.

Beslutningen kan ha implikasjoner for Editas Medicine Inc. (EDIT

EDITEditas Medicine Inc24. 02-3. 65% Laget med Highstock 4. 2. 6 ), et selskap som utvikler CRISPR-terapier og er en av bare fire amerikanske IPOer i år. Selskapets hjemmeside viser både Dr. Zhang og Dr. Doudna som grunnleggere, men Doudna er ikke lenger involvert i selskapet og har lisensiert sitt patent til Intellia Therapeutics. Zhang har lisensiert sitt patent til Editas. Doudna's Caribou Therapeutics, en annen CRISPR oppstart, ble nylig tildelt et annet patent, for bruk av poteins i tillegg til Cas9 i forbindelse med CRISPR. The Bottom Line

CRISPR har enormt potensiale for å forbedre folks liv, samt et betydelig potensial for å gjøre dem verre. Spørsmål forblir, ikke minst om hvem som har immaterielle rettigheter til teknologien. Hvis noe er sikkert, er det at folk skal snakke mer og mer om CRISPR, så det lønner seg å ligge foran kurven.